[바이오] 알테오젠 : 기술력 기반 성장, 안정적 사업구조까지(현대차증권)

알테오젠 : 동사는 2008년 설립되어 2014년 기술특례로 코스닥 시장에 상장한 바이오기업임.

항체약물 융합(ADC) 기술등을 활용한 기존 바이오의약품을 개선하는 바이오베터 사업과, 이머징 마켓을 타겟으로 아일리아, 허셉틴 등 바이오시밀러 개발 사업을 영위중.

원천기술로 ADC 기술(NexMabTM), 바이오의약품의 반감기를 증가시키는 NexPTM 융합 기술, 정맥주사를 피하주사 제형으로 변경시키는 hybrozyme 기술 등을 보유.

 

 

 

 

 

https://paxnetnews.com/articles/77134

'바이오 플랫폼 강자' 알테오젠, ADC 시장 이끈다 - 팍스넷뉴스

 

 

https://pharm.edaily.co.kr/news/read?newsId=01626886629145680&mediaCodeNo=257 

알테오젠, 재조합 인간 히알루로니다제 제조법 PCT 출원

 

 

http://www.docdocdoc.co.kr/news/articleView.html?idxno=2013230 

알테오젠 “ADC 표적치료제 2상서 적응증 다양화 계획” - 청년의사

 

 

https://www.yna.co.kr/view/AKR20210804077600017?input=1195m 

알테오젠 "황반변성 바이오시밀러 임상1상서 안전성·효과 확인" | 연합뉴스

 

 

https://www.businesspost.co.kr/BP?command=article_view&num=244425 

알테오젠 항체약물접합체 항암제 임상 진척, 박순재 기술수출 앞으로

 

 

 

 

 

 

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★ 알테오젠 : 기술력 기반 성장, 안정적 사업구조까지(현대차증권)

 

■ 투자포인트 및 결론

- 알테오젠에 대한 투자의견 BUY, 목표주가 120,000원으로 커버리지 개시

- 1) 동사는 SC제형변경 플랫폼인 Hybrozyme을 세계 두 번째 개발하여 6.3조원 규모 계약 체결

- 2) SC제형변경 가능한 바이오의약품 지속 특허만료 대기중, 연내 추가 L/O 기대

- 3) 약효 지속형 플랫폼 NexP:ALT-P1 지속형 성장호르몬 국내 1b/2a완료, 글로벌 1상 진행중

- 4) ADC 플랫폼 Nexmab: ALT-P7 유방암 임상 1상 투약완료, 임상 2상은 위암/유방암 예정

- 5) 바이오시밀러: 아일리아 임상 1상 종료, 연내 3상 개시, 허셉틴IV 중국 임상 3상 준비중

 

■ 주요이슈 및 실적전망

- 2020년 연결기준 매출액 424억원(+45.2% YoY), 영업이익 1억원(흑자전환 YoY, OPM 0.3%)

- 자회사 R&D비용으로 손실 제외한 개별 기준 매출액 252.1억원(+97.7% YoY), 영업이익 56.5억원(+519.6% YoY, OPM 21.6%)로 2019년부터 지속 흑자 중

- 2021년은 4.7조원 규모 기술이전된 ALT-B4의 임상1상 IND 승인 시 단계별 마일스톤 유입 전망, 연내 ALT-B4 글로벌 L/O 위한 8개 기업 협의중, 계약 최소 2건 기대

- ALT-B4 인타스 L/O 계약 판매로얄티 베이스로 이루어짐, 인타스는 SC제형 수요로 L/I, 항암제 관련 총 2개 품목 SC제형 출시 가능성, 임상 1/3 동시 진행 시 빠른 기술료 유입 가능

- 테르가제(히알루로다니제) 피부시술 후 부종/통증완화 의약품 IND 신청 완료, 안정성 시험으로 빠른 허가 가능, 2022년 발매 예정, 합성 히알루로니다제 시장규모 8,000 억원 진출 목표

- 2분기 주목할점

- 1) NexP 플랫폼 지속형 인성장호르몬(ALT-P!) 인도 임상 1상 시험 종료 및 결과 발표 예정

- 2) NexMab 플랫폼 ADC 항암제 파이프라인 ALT-P7 임상 1상 투약 완료 및 결과 발표 예쩡

- 3) 아일리아 바이오시밀러(ALT-P9) 임상 1상 2분기 내 결과 확인 예정

- 4) Qulilu 기술이전 허셉틴IV 바이오시밀러 중국 임상 1상 시험 완료, 결과 발표 기대

 

■ 주가전망 및 Valuation

- SOTP 밸류에이션을 통해 목표주가 산정, R&D 가치는 대표 파이프라인 3건의 rNPV 산정법으로 총 5조 1,843억원으로 추정, 순차입금 제외한 주주가치는 5조 1,1614 억원 산정

- 제약/바이오 업종 내 바이오베터 전문 바이오회사 Top pick으로 선정

 

■ 플랫폼 프로바이더(Platform provider)에서 바이오의약품 전문기업으로

- 2021년부터 구체화될 ALT-B4 연구 성과들, 바이오베터 전문기업, 바이오시밀러 개발까지

- <3대 기술플랫폼> 1) SC변형-Hybrozyme, 2) 지속형 NexP, ADC-Nexmab

알테오젠은 2021년부터 구체화될 SC제형개발의 임상 1상 진입과 NexP, NexMab, Hybrozyme 3대 기술플랫폼의 지속적 기술수출 예상, 바이오시밀러 개발 등의 사업다각화를 이루고 있고, 글로벌마케팅 전문회사 알토스바이오로직스의 설립으로 바이오베터, 시밀러 전문 기업으로서 향후 성장성이 가장 높은 기업으로 꼽아 Top pick으로 선정하였다. 대표적으로 SC제형개발 플랫폼인 하이브로자임(Hybrozyme) 기술을 Halozyme에 이어 세계 두 번째로 개발하였고, 물질 안정성, 확장성 또한 우위에 있는 SC제형 개발 전문 회사다. 또한 지속형 바이오베터(NexP) 기술플랫폼과 항체약물접합(NexMab)기술을 이용한 파이프라인을 개발중이며 모두 임상 단계에 있다. 캐시카우가 될 아일리아 임상 1상 완료예정, 허셉틴IV 바이오시밀러 임상3상 완료예정이며 허셉틴SC 파이프라인까지 전임상 단계 진입으로 지속 확대하고 있다.

 

 

 

 

- 우수한 원천기술력, 글로벌 바이오의약품 전문회사로

알테오젠은 셀트리온의 사업 확장의 순서만 다를 뿐 바이오의약품 사업에서 유사한 기업구조를 가져가고 있다. 셀트리온은 바이오시밀러를 통해 안정적 매출구조를 가져갔고, 램시마SC 바이오베터를 출시하며 글로벌 사업 경쟁력을 가져갔다. 알테오젠은 3대 기술플랫폼인 Hybrozyme, NexP, Nexmab을 통해 바이오베터 및 신약 개발을 우선사업으로 이끌었고, 현재 바이오시밀러 개발을 진행중이다. 공급업체 알토스바이오로직스를 설립하여 글로벌 판매망까지 구축하였다.

 

- ALT-B4 계약금 400억, 기술이전 규모 6.3조

- 연내 추가 기술이전까지, 아직 코로나19영향으로 미뤄지고 있음

알테오젠은 2008년 설립 이후 Hybrozyme(SC제형변경 기술플랫폼)을 통해 기술력을 인정받아 설립 6년만인 2014년 상장 후 2020년까지 Hybrozyme 파이프라인 ALT-B4로만 총 계약규모 6조 3,200억원에 달하는 기술수출을 이루어냈고, 2021년 1월에 1,200억원 규모로 인타스 파미슈티컬(인도)에 기술수출을 달성했다. ALT-B4 계약금 유입만 400억 이상이다. 2020년 연결기준 매출액 424억원, 영업이익 흑자를 이루었고 2021년은 40% 매출액 성장을 이룰 것으로 보고 있다. 또한 연내 ALT-B4의 기술수출이 추가로 예상되며 바이오베터 기술수출의 신기록을 이어갈 것이다. 2021년 한 해는 기술이전 된 ALT-B4 총 3건의 결과들이 구체화될 원년으로 보고 있다.

 

- ADC 기술플랫폼 NexMab 기술수출 가능, 임상 1상 투여완료

ALT-P7(Nexmab) 항체약물접합체 파이프라인은 임상1상 투약이 완료되어 수 개월 내에 결과확인이 나올 수 있다. 임상 2상부터는 위암과 유방암에 대한 병용투여 디자인을 계획 중이다. 올해 ALT-P7의 ADC 기술의 특성상 세포 독성문제가 임상으로 확인될 경우 빠른 기술수출을 이룰 수 있을 것으로 보인다.

 

- 아일리아 바이오시밀러 임상 1상 완료

알테오젠은 Hybrozyme, NexP, NexMab 바이오베터 기술플랫폼뿐만 아니라 안정적 매출 구조를 가져가기 위해 바이오시밀러 파이프라인까지 확장하였다. 연간 글로벌 시장 9조원에 달하는 황반변성 치료제 아일리아의 바이오시밀러의 임상 1상이 올해 완료되었으며 현재 임상 3상 계획 중이다.

 

- 셀트리온 사업구조와 유사한 사업구조, 유통 전문회사 설립, 상장도 기대

알테오젠과 셀트리온 두 회사는 향후 바이오시밀러, 바이오베터, 바이오신약 3가지 공통된 사업구조를 가져갈 것이다. 셀트리온과 셀트리온헬스케어와 같이 글로벌 마케팅 전문회사를 설립하였는데 2020년 11월에 설립된 자회사 알토스바이오로직스다. 알테오젠의 바이오시밀러 제품 해외 마케팅, 판매를 맡아 향후 5년 이내 빠르면 2024년 IPO를 예상하며, 독보적 원천기술력을 가진 글로벌 기업으로 종합 제약회사로서의 발전을 위한 사업구조를 차근히 이뤄가고 있어 코스닥 상장사 중 가장 성장성이 기대되는 기업으로 꼽았다.

 

 

 

 

 

■ 알테오젠 기술 플랫폼 기술 자세히 보기

- 특허가 만료되는 정맥주사(IV) 제형 바이오의약품은 모두 적용 대상

1. Hybrozyme 기술플랫폼-SC제형 변경, 그 무궁무진한 적용 범위

Hybrozyme 기술은 알테오젠의 대표 원천 기술플랫폼이다. Hybrozyme의 기전을 살펴보면 피하 내 ECM(세포외기질)의 세포간 골격을 이루는 히알루론산(Hyaluronic acid)를 일시적으로 분해하는 효소를 약물과 함께 투여하여 피하 내 혈관을 통해 약물이 흡수될 수 있도록 해준다. 이 기술은 정맥주사와 약동학적 동등성을 갖게 해주는 기술로서 알테오젠의 단백질 재조합기술을 통해 인간히알루로디나제를 미국 할로자임 테라퓨틱스사에 이어 세계 두 번째로 개발했다. 알테오젠은 향후 특허가 만료되는 대부분의 바이오의약품(면역관문억제제, 자가면역질환 치료제 및 다수의 정맥주사용 바이오의약품)에 Hybrozyme 기술플랫폼 적용이 가능하다. 물질특허만 만료되면 Hybrozyme을 적용해 피하주사(SC) 제형 적용할 수 있다. 그렇기에 기술플랫폼의 확장성은 무궁무진하다.

 

- 알테오젠의 ALT-B4 기술이전, 면역항암제 SC제형 개발일 가능성 높음

현재도 많은 바이오의약품들이 SC제형변경 형태로 꾸준히 출시되고 있으며, 면역항암제 시장도 SC제형개발이 뜨겁다. 알테오젠은 글로벌 블록버스터 PD-1 면역항암제인 키트루다(Keytruda, Pembrolizumab)에 대한 SC제형 개발을 2020년 3월 PCT특허출원을 하였다. 오리지날 제약사들 BMS사 옵디보와 여보이, 로슈사의 티센트릭과 같은 블록버스터 약물에도 자체개발이 이루어지고 있다. 알테오젠이 2021년 한 해 6조 3천억원 규모로 총 2건을 기술이전 했는데 최소 8개 품목에서 SC제형개발이 이루어 질 것으로 예상된다. 면역항암제에 대한 SC제형 개발일 가능성이 높다. SC제형의 항암제들은 대부분 다른 약물과 병용 투여되거나 내원해야 하여 자가투여가 목적인 SC제형의 활용성은 다른 면역질환치료제나 호르몬제, 당뇨병 적응증 치료약물 대비 다소 낮을 것으로 전망되지만 오리지날의 제품수명 연장측면에서 SC제형 개발을 서두르는 것으로 보인다. 기술이전 후 1~2년 이상 임상 1상을 개시하지 못하는 것으로 보았을 떄 다양한 암종의 적응증을 검토중일 것으로 보여 L/O된 파이프라인은 글로벌 빅파마 항암제일 가능성이 높다.

 

- 피하주사 장점, 5분 이내 투여 자가주사 가능

피하주사(SC, Subcutaneous injection)는 1) 용량이 체중에 따라 바뀌지 않으며 2) 처방 후 자가주사가 가능하고 3) 5분 내에 투여가 가능하다. 이에 정맥주사(IV)의 불편함이었던 1) 병원 내원 및 전문가 필요 2)투여시간 평균 2.5시간 소요 3) 체중에 따른 용량 조절 등 문제를 극복 가능하다.

 

- 피하주사 플랫폼은 왜 개발이 어려울까? 4가지 이유

SC제형 변경을 위한 Hybrozyme 플랫폼은 개발 어려움을 가진다. 체내 투여 된 뒤 5가지 조건들이 주요하다. 1) 체내에서 체온(열)에 의해 접힘(folding)이 일어나 구조가 변경되면 안되며 2) 투여 후 피하 내 골격을 이루는 히알루론산을 적절한 시간 동안 분해시키고 다시 수복되어야 하는 점 3) 체내 적정 pH조건에서 안정적으로 유지 4) 약물이 체내 흡수에 영향을 주지 않아야 하며 5) 면역원성이 개선되어야 하는 점 등의 여러 요구사항들이 있다.

 

- Halozyme사 PH20보다 우수한 물질 안정성 알테오젠의 ALT-B4

만약 ECM 구성성분 중 콜라겐을 분해하는 효소를 이용하여 개발했을 경우 그 자리를 다시 복구하는 데 오랜 시간이 소요되므로 피하조직의 유관상 함몰이 보일 수 있다. Hybrozyme은 이러한 요구조건을 모두 만족하는 인간 hyaluronidase이다. 선두업체였던 할로자임의 인간히알루로네이즈(rHuPH20)의 특허를 회피하는데 성공하였고, 알테오젠의 자체 기술력으로 열안정성과 생산성이 우수한 인간히알루로네이즈를 개발했다는 점에서 글로벌 성장발판을 마련했다.

 

- SC제형개발의 장점 임상 1상, 3상만 진행. 빠른 제품화 가능

알테오젠의 이 기술은 유효성과 부작용이 이미 입증된 특허만료 바이오의약품을 사용하기 때문에 임상 1상과 3상만 진행하면 된다. 또한 비열등성(끼존 약물과 유사한 효능)을 입증하는 것으로 임상 1상만 성공한다면 허가가능성(LOA) 바이오시밀러와 같이 80% 수준까지 육박할 수 있다. 높은 허가성공률과 향후 시장의 성장가능성으로 현재 파이프라인의 확장이 지속가능하며, 기술이전 된 경우 마일스톤 유입이 지속될 수 있을 것이다.

 

- 인타스 L/O 2건은 연내 임상 1상 개시

지난 1월 7일 인도제약사인 인타스파마슈티컬스에 공동개발 개념에 가까운 기술수출 총 1,200억원 수준 L/O 하였다. 계약금 65억원 이었으며 기술이전된 ALT-B4는 기술플랫폼 적용 가능 파이프라인 총 2건으로 제한되어 있다. 인타스파마슈티컬스는 자사제품을 SC제형으로 변경하는 것을 목적으로 임상 1상을 연내 개시할 것으로 예상된다. 알테오젠은 인타스사의 제품 발매 후 중국, 일본, 한국에 판권을 가지며 향후 지속적 매출발생이 가능하다.

 

2. NexP 지속형 약물방출 기술플랫폼 - 바이오의약품의 짧은 반감기 극복

- 지속형 플랫폼 NexP를 만드는 능력 3가지 biocompatibility(생체적합성) 장점 가진다.

체내 여러 단백질들은 당화(Glycosylation)의 정도에 따라 반감기가 조절되는 특징을 갖고 있는데, NexP에도 이와 같은 기전을 활용해 A1AT(체내 단백질, 폐기종 치료제로 사용, 생체적합성 우수)를 고당화시켜 체내 지속성을 늘렸다. 약물이 신장에서 배출되거나 분해되지 않고, 체내에 잔류할 수 있도록 단백질 공학기술을 이용해 Long-acting carrier를 의약품에 결합시킨 기술이다. 1) 체내에서 부작용에 대한 우려가 적고 2) 당화(Glycosylation)를 통해 효소 반감기를 늘렸으며 3) 아미노 잔기를 돌연변이 유발(site-directed mutagenesis) 개질하여 체내 활성을 억제시킨 뒤 약물과 결합하였다.

 

- NexP 기술 플랫폼 관련 특허 검토 : NexP 특허검토 결과 우수한 호르몬 지속효력 개선확인

알테오젠 특허를 살펴보면 A1AT를 유전적 변이기술을 통해 아미노잔기를 개질한 NexP가 결합된 성장호르몬이 뇌하수체 제거 쥐의 몸무게 변화 및 몸길이 측정 결과에서 높은 유효성을 가짐을 확인해 볼 수 있다. 양성 대조군인 기존 지속형 성장호르몬 제품인 유트로핀(Eutropin) 및 디클라제(Declage)보다 hGH-NexP가 당화시키는 정도에 따라 쥐의 성장속도에 유의미적인 영향을 주었다.

 

■ ALT-P1 지속형 성장호르몬-NexP 파이프라인

- 첫 번째 NexP 파이프라인 ALT-P1, 지속형 인성장호르몬 국내 임상 1b/2a상 완료, 인도 임상 1b상 완료 예정, 브라질 임상 2/3상 계획

ALT-P1 파이프라인은 기존 매일 피하주사로 투여해야하는 성장호르몬의 단점을 극복하는 것을 목표로 현재 성인대상 국내 임상 1b과 2a상을 완료하고, 인도에서 40명 대상 임상 1b상을 시작하여 현재 총 5개 코호트 중 4개 코호트를 마쳤다. 연내 임상 1b상의 결과를 확인할 수 있을 것이다. 또한 브라질과 한국에서 각각 소이를 대상으로 2/3상을 계획하고 있다. 목표 시장인 미국이나 유럽에서 임상이 이루어지지 않는 이유는 이미 선진국가내에서 저신장소아 중 성장호르몬을 투여받지 않은 소아들을 대상으로 임상이 이루어져 소아 피험자모집이 어렵기 때문이다. 2018년 7월 브라질 기업인 Cristalia와 MOU를 체결했고, 2019년 7월 23일 계약금 200만달러를 포함해 약 24억원 규모의 기술수출하였고, 브라질 내 소아 피험자모집 및 소아 대상 임상2/3상 비용도 지원 받을 계획이다.

 

■ ALT-Q2 지속형 혈우병 치료제 - NexP 파이프라인

- 두 번째 NexP 파이프라인 ALT-Q2 혈우병 치료제, Unmet needs 극복 생산성 극대화 특허 보유

 ALT-Q2 파이프라인은 혈우병치료제로 지속형 제7혈 혈액응고자로 혈우병(응고지연출혈장애)치료제이다. 경쟁약물인 노보노디스크사 '노보세븐'의 경우 단백질의약품 특성상 2시간이라는 짧은 반감기를 가져 응고지연이 멈출 때까지 지속적으로 투여받아야 한다. 이를 극복하고자 개발 중인 파이프라인으로 현재 탐색(Discovery)단계에 있다. 현재 알테오젠은 고효율 생산성을 가질 수 있는 특허를 등록한 상태이다. 1) 단백질을 발현하는 벡터 및 제포주 제조기술과 2) 배양 온도별 재조합 인간 혈액응고인자 VII/ViIa 융합단백질을 발현시켜 분획비율과 생산성이 모두 향상된 최적온도에서의 배양법을 개발하는 제조방법 특허이다.

 

■ ALT-B8 NASH 치료제 - 새로운 NexP 파이프라인

- 세번째 NexP 파이프라인, NASH(비알콜성지방간염) 치료제 개발중, 아직은 연구 초기 단계

ALT-B8 파이프라인은 지속형 GLP-1 analog와 NexP 기술 그리고 FGF19변이체가 적용된 파이프라인으로, GLP-1은 혈당강하와 체중감소 효과, FGF19는 지질혈성 단백질인 SREBP-1(스테롤조절요소 결합단백질-1)의 기전을 막고, 담즙(bile acid)생성으로 인한 중성지방 축적을 저해하는 기전을 사용할 것으로 보인다. FGF19변이체는 매일 주사해야 하는 불편함이 있어 지속형플랫폼인 NexP를 활용하여 first-in-class 약물 개발을 목표로 하고 있다. 경쟁기업으로는 NGM Biopharmaceuticals에서 NGM282 파이프라인명으로 FGF19 호르몬을 개질한 물질(Aldafemin)로 현재 당뇨와 NASH, 원발성담성간경변 등을 적응증으로 임상2b상을 진행중이다. 지속효과를 가지는 것이 장점인 알테오젠의 ALT-B8은 현재 개발현황은 아직 탐색단계이다.

 

3. NexMab 기술플랫폼 - 임상 1상 내약성 확인, 임상 2상부터 병용투여 임상계획

- ADC 기술은 1. 링커의 안정성 2. 약물-항체 함량균일성 3. 체내 약물방출 위치 3가지가 가장 중요

NexMab은 항체-약물 접합체(ADC, Antibody-drug conjugate) 개발을 위해 알테오젠에서 명명한 기술플랫폼이다. 이미 레고켐바이오사이언스에서 많은 주목을 받은 기술로서 ADC기술은 기존 화학요법 항암제처럼 독성이 가장 문제가 된다. 그렇기 때문에 표적항체와 화학적 약물을 결합시켜 선택적 약물방출을 유도해 두 가지 장점을 가지는 치료기술이다. 하지만 혈중 내에서 링커가 끊어져 세포독성 약물이 방출되면 화학요법 때와 마찬가지로 흔히 독성, 골수, 점막, 신경독성 등의 대표적 부작용이 발생된다. 그렇기 때문에 4가지 정도가 기술의 쟁점이 된다. 1) 접합링커 안정성 2) 약물접합 비율 3) 약물접합 개수 4) 접합약물의 수(DAR) 균질도 등을 갖춰야만 ADC의 1) 전신 독성 2) 체내 흡수율 저해 등이 발생되지 않는다.

 

- NexMab 관련 특허 링커-약물 접합체 기술 검토 : 특허 검토를 통한 NexMab 기술 단독/병용 대비 우수한 효력 확인

알테오젠의 관련 특허중에 기존 듀오카마이신(Duocamycin)이라는 높은 세포독성 및 강력한 항암제를 ADC약물과 결합하기 위한 기술이 설명되어 있다. 튜오카마이신의 수산화잔기를 합성하는 방법을 통해 합성 moiety 자리를 만들어 준 뒤 링커와 붙인 항체약물접합체를 특허등록을 하였다.

 

■ ALT-P7 긍정적 임상결과

- 융합기술 파이프라인 ALT-P7의 가능성 ADC약물 관건은 독성문제, 현재 독성이슈 없음

유방암세포는 인체에서 자연적으로 만들어진 표피성장인자(EGF)라는 단백질이 유방암세포 표면에 있는 HER2라는 또 다른 단백질에 부착되며 성장한다. 이때 암세포의 분열 기전에 관여하는 ALT-P7은 국내에서 HER2 양성인자를 가진 전이성 또는 절제 불가능한 국소 진행성/재발성 유방암 환자를 대상으로 긍정적 미국  임상결과를 보였다. 3주간 항체 단독투여 시 보다 고형암의 크기를 크게 감소시켰다. 또한 최근 임상 1상의 결과를 보면 0.3mg부터 4.8mg까지 용량에 대한 내약성을 확인하였고, ADC 대표약물인 캐사일라(Kacyla)보다 ALT-P7이 15배 이상 위암 세포 억제 효과를 보였다. 위암 적응증에 대해서는 2018년 7월 30일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받는데 성공하여 타 암종 파이프라인의 확장성이 높고 면역항암제와 병용요법도 현재 검토중이며, 임상 2상부터는 위암과 유방암을 나누어 진행 및 병용투여 요법까지 계획 중이다.

 

- ALT-P7 NexMab 기술플랫폼 케사일라보다 우수한 결과 임증

용량결정을 위한 임상 1상은 HER2 변이 양성 피험자 27명 대상 총 8개의 용량별 코호트(Dose 0.3mg/kg ~ 4.5mg/kg)로 나뉘어 평균 3명씩 투여되었다. ADC 약물의 최대 난점인 부작용 발생률이 중요한데 주요한 부작용으로는 호중구감소증이 확인되었고, 그 외 피로감, 근육통, 감각신경병증, 소양증 등이 확인되었으나 630여일 간 암의 진행없이 유지중인 환자도 나타내었다.

 

- 난소암 치료제 ADC 플랫폼 ALT-Q5

ALT-Q5는 난소암에서 과발현되는 엽산수용체를 타겟으로 한다. 따르면 자궁내막, 신장암 및 폐암 치료제로도 확장이 가능한 파이프라인이다. 아직 ADC 약물에 대한 안정성은 임상결과를 봐야 알겠지만, PEGS-Boston 2018 학회에 따르면 단백질 항체 엔지니어링 서밋 발표에서 동물실험 결과 단독항체와 파크리탁셀+항체 병용투여 대비 높은 항암효과를 보였다. 당사는 난소암에서만 매출 1조원을 예측하고 있다.